Технология редактирования генов CRISPR-Cas9, с помощью который ученые из США спасли неизлечимо больного младенца, может помочь создать терапию от старости. Об этом "Газете.Ru" рассказал руководитель лаборатории геномной инженерии МФТИ, заместитель директора по научной работе Центра оригинальных и перспективных биомедицинских и фармацевтических технологий Павел Волчков.
Персонализированную генотерапию уже начали применять на практике. Один из ярких примеров — случай спасения младенца в США с редким генетическим дефектом. Речь идет о пациенте по имени Кей-Джей, родившемся с дефицитом CPS1 — нарушением, при котором организм не может выводить токсичный аммиак. Без лечения половина таких детей не доживает до года.
Чтобы стабилизировать состояние пациента, ученые за несколько месяцев разработали индивидуальный препарат с помощью генетического редактора CRISPR-Cas9. Это технология, позволяющая с высокой точностью добавлять, удалять или изменять генетическую программу в клетках живых организмов.
По словам ученого, подход, примененный в этом случае, открывает возможности для лечения практически любых заболеваний, включая старение.
"Старость — это в значительной степени болезнь накопления соматических мутаций. Из-за них перестают эффективно работать стволовые клетки, а значит — органы теряют способность к регенерации. Но если усилить систему репарации ДНК, можно увеличить срок жизни стволовых клеток и, соответственно, самих тканей", — пояснил генетик.
Ученый подчеркнул, что длительность жизни животных прямо коррелирует с тем, как долго в их организме сохраняется способность к регенерации.
"Возможно, с помощью тех технологий, которые были применены для спасения в США мальчика по имени Кей-Джей, будет создана персонифицированная генетическая терапия от старости. Сейчас в этом направлении сделан первый шаг", — добавил эксперт.
Подробнее о том, какие перспективы открывает успешное применение персональной генетической терапии, — в интервью Волчкова "Газете.Ru".
Свежие комментарии