Med: пациентка с тремя аутоиммунными болезнями вышла в ремиссию

Экспериментальная терапия, "перепрограммирующая" иммунную систему, впервые помогла пациентке с тремя тяжелыми аутоиммунными заболеваниями добиться полной ремиссии. Работа опубликована в журнале Med.

47-летняя женщина из Германии более десяти лет страдала сразу от нескольких нарушений иммунитета. Основным диагнозом была аутоиммунная гемолитическая анемия, при которой организм разрушает собственные эритроциты.

Позже у нее выявили также антифосфолипидный синдром и иммунную тромбоцитопению.

Из-за сочетания этих болезней пациентке требовались ежедневные переливания крови и постоянный прием препаратов для предотвращения тромбов. За годы лечения она прошла девять различных терапий, но ни одна не дала стойкого эффекта.

Команда под руководством гематолога Фабиана Мюллера из Университетской больницы Эрлангена применила метод CAR-T-клеточной терапии. Суть подхода в том, что у пациента берут собственные Т-лимфоциты, генетически "настраивают" их на поиск определенной мишени и возвращают обратно в организм. В данном случае клетки были запрограммированы на уничтожение белка CD19 на поверхности B-клеток — именно они вырабатывали патологические антитела.

После одной инфузии эффект проявился удивительно быстро. Уже через неделю пациентка перестала нуждаться в переливаниях крови, а через 25 дней показатели указывали на полную ремиссию.

"После более чем десяти лет болезни показатели крови нормализовались всего за несколько недель. Скорость и глубина ответа были поразительными", — отметил Фабиан Мюллер.

Уровень гемоглобина вернулся к норме, число тромбоцитов стабилизировалось, а антитела, вызывающие тромбозы, исчезли.

Спустя почти год после терапии пациентка продолжает жить без лечения и не испытывает симптомов заболеваний. Когда B-клетки начали восстанавливаться, они оказались "наивными" — без патологической иммунной памяти, из-за чего не атаковали собственные ткани.

Ученые считают, что терапия фактически "перезапустила" иммунную систему, устранив источник аутоиммунной реакции. Метод уже показал эффективность при других заболеваниях, включая системную красную волчанку, однако исследователи подчеркивают: речь пока идет об отдельном клиническом случае.

Тем не менее результаты открывают перспективу нового подхода к лечению тяжелых аутоиммунных болезней.