Американские биологи разработали новый способ генной терапии, который позволяет одновременно корректировать множество мутаций, вызывающих наследственные заболевания. Технология отличается высокой точностью и эффективностью, а также впервые продемонстрировала способность устранять патогенные изменения ДНК у позвоночных — на примере рыбок данио-рерио с мутациями, вызывающими сколиоз.
Работа опубликована в журнале Nature Biotechnology (NB).Ключевым элементом нового метода стали ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, которые в природе защищают микробы от вирусов. Ранее ретроны уже использовались в экспериментах на клетках млекопитающих, но с крайне низкой эффективностью: только 1,5% клеток получали исправленный участок генома. В новой версии метода этот показатель вырос до 30%, и, как отмечают авторы, его можно еще повысить.
Главное преимущество технологии — универсальность. В отличие от традиционных подходов, таких как CRISPR/Cas9, новый метод способен заменять сразу целые участки дефектной ДНК на здоровую копию. Это означает, что одно решение может подходить сразу множеству пациентов с разными комбинациями мутаций.
"Большинство существующих методов направлены на исправление одной-двух мутаций, и это оставляет множество людей без терапии. Наша цель — создать инструмент, который сможет помочь гораздо большему числу пациентов с редкими вариантами мутаций", — рассказал соавтор исследования, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
Сейчас команда работает над применением метода для лечения муковисцидоза — генетического заболевания, при котором из-за мутаций в гене CFTR нарушается работа дыхательных путей.
Свежие комментарии