MedicalXpress: ученые научились отключать дефектный ген при летальной бессоннице

Ученые создали инструмент для отключения дефектного гена при фатальной семейной бессоннице. Об этом сообщает MedicalXpress.

Прионные болезни возникают, когда в организм попадает прионный белок. Он деформирует другие белки, и они не только перестают нормально работать, но и образуют токсичные для нервных клеток агрегаты.

Самый известный тип прионной болезни — коровье бешенство. Это заболевание имеет инфекционную природу, но есть и другие формы прионных болезней. В новом исследовании ученые представили метод лечения наследственной прионной болезни. При ней прионный белок не попадает в организм извне, а образуется в нем из-за дефекта в гене.

Ученые разработали набор молекулярных инструментов под названием CHARM для отключения дефектного гена. Они не меняли последовательность ДНК, а лишь добавили к ней особую метку. Это выключило ген, который отвечал за образование прионного белка.

Исследования на животных показали, что инструмент CHARM смог устранить более 80% прионного белка в мозге. Предыдущие исследования показали, что устранение всего лишь 21% может смягчить симптомы. Прионный белок не нужен здоровому взрослому человеку. Поэтому его выключение не будет иметь побочных эффектов.

Лидер исследования Соня Валлаб — носительница дефектной версии гена, которая приводит к фатальной семейной бессоннице. Эта прионная болезнь почти наверняка разовьется у нее с возрастом.