Себестоимость индивидуальной генной терапии, которую врачи из США применили для редактирования генов младенца с тяжелым нарушением обмена веществ, составляет как минимум два миллиона долларов. Об этом "Газете.Ru" рассказал руководитель лаборатории геномной инженерии МФТИ, заместитель директора по научной работе Центра оригинальных и перспективных биомедицинских и фармацевтических технологий Павел Волчков.
Речь идет о пациенте по имени Кей-Джей, родившемся с крайне редким генетическим заболеванием — дефицитом CPS1. Без лечения такие дети часто не доживают до года.
Ученые из Филадельфии разработали для него персонализированный препарат с использованием технологии CRISPR-Cas9. На подготовку ушло всего несколько месяцев: исследователи сначала протестировали технологию на клетках, затем на животных, включая генно-модифицированных мышей с аналогичной мутацией.
Инфузию ввели дважды, после чего мальчику удалось увеличить содержание белка в рационе и сократить прием препаратов, выводящих аммиак. Текущее состояние ребенка врачи считают стабильным, но долгосрочные эффекты еще предстоит изучить.
Терапия финансировалась частными инвесторами в рамках венчурной модели. Это стратегия, при которой компании покупают инновационные решения стартапов. По словам Волчкова, без коммерческой перспективы такие разработки невозможно масштабировать.
"Если грубо посчитать, сколько стоит все, что эти ученые сделали, то себестоимость такого лечения в пересчете на пациента, наверное, составит два миллиона долларов, как минимум. А может быть и больше", — подчеркнул генетик. Подробнее о том, какие перспективы открывает успешное применение персональной генетической терапии – в интервью Волчкова "Газете.Ru".
Свежие комментарии