Японские исследователи сделали важный шаг в лечении наследственной потери слуха. Они разработали новый метод генной терапии, который помогает исправить мутацию в гене GJB2 — одной из главных причин врожденной глухоты. Работа опубликована в журнале JCI Insight.
Ген GJB2 отвечает за работу особых белков, которые помогают клеткам внутреннего уха передавать звуковые сигналы.
Однако некоторые мутации могут нарушать этот процесс, приводя к потере слуха. Ученые нашли способ "починить" такую мутацию с помощью технологии редактирования генов.Для этого они использовали безопасный вирус (AAV), который доставляет исправленный ген в клетки уха. Обычные методы генного редактирования слишком большие для переноса таким способом, поэтому команда ученых создала компактную и более точную версию инструмента.
Испытания на клетках человека и лабораторных мышах с дефектным геном показали, что после генной терапии клетки начали работать как у здоровых организмов. Это дает надежду на разработку эффективного лечения для людей с наследственной потерей слуха.
"Мы надеемся, что наш метод упростит лечение и сделает его доступнее. Кроме того, он может помочь в терапии и других генетических заболеваний", — отметил ведущий автор работы доктор Казусаку Камия.
По мнению авторов исследования, этот прорыв в медицине может подарить миллионам людей шанс на восстановление слуха в будущем.
Свежие комментарии