РНФ: российские ученые частично побороли мышечную дистрофию Дюшенна

Российские ученые выявили механизм возникновения миодистрофии Дюшенна. Об этом сообщает пресс-служба РНФ.

Миодистрофия Дюшенна - это наследственное нарушение работы мышц, вызванное мутацией мутация гена белка дистрофина. Этот белок ответственен за связь мышечной клетки с окружающим внеклеточным матриксом, в результате чего работоспособность мышц падает.

В том числе, при миодистрофии Дюшенна происходят патологические изменения в митохондриях - "энергетических фабрик" клеток, которые производят АТФ, носитель энергии. Особенно опасным это становится при дистрофии сердечной мышцы или других внутренних органов.

Ученые Марийского государственного университета предложили способ наладить процесс обмена ионами между митохондриями и цитоплазмой, чтобы частично побороть дистрофию. В качестве потенциальной терапевтической мишени авторы выбрали кальций-активируемый калиевый канал. Этот белок-канал в мембране митохондрии открывается в ответ на связывание с ионами кальция, в результате чего сквозь него могут пройти ионы калия (избирательность контролируется размером и зарядом центральной поры). В эксперименте ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов и наблюдали, как он повлияет на их мышечную силу, а также структуру и функции митохондрий и собственно клеток. Терапия успешно наладила поток калия через мембрану митохондрий больных животных. Митохондрии приобрели "здоровый" вид - то есть, на них появилось множество складок, служащих субстратом для химически реакций. Несмотря на это, подопытные мыши демонстрировали на силомерах те же результаты, что и обычные, не прошедшие терапию.

Авторы надеются выяснить причину этого и научиться лечить миодистрофию Дюшенна в будущем.