США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR. Об этом говорится на в сообщении на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
Отмечается, что лекарство будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии - наследственной патологии аномальное строение белка крови гемоглобина.
В США от этой патологии страдают около 100 тысяч человек."Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены", - говорится в публикации.
До этого портал SciTechDaily сообщал, что ученые из Базельского университета обнаружили новый метод лечения, который может быть эффективен для восстановления слуха. Исследователи предполагают, что воздействие на сигнальные пути, контролирующие функцию слуховых сенсорных клеток, может вернуть естественную способность слышать.
Свежие комментарии