Генная терапия для исправления мутации, которая приводит к почти полной потере зрения, улучшила зрение пациентов в 100 раз, а у некоторых — в 10 тысяч раз. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet.
"Улучшение в 10 тысяч раз равносильно тому, что пациент может видеть свое окружение в лунную ночь на улице, а не в помещении, где ему требовалось яркое освещение до начала лечения", — объяснил ведущий автор исследования.
Всего в испытании приняли участие 15 человек, в том числе трое детей. У каждого пациента был врожденный амавроз Лебера. При этом заболевании из-за мутаций в гене GUCY2D уже в младенчестве происходит тяжелая потеря зрения. Очки при этом заболевании малоэффективны.
Ученые протестировали разные дозировки генной терапии ATSN-101, вектором для доставки которого в клетки служил аденоассоциированный вирус. Препарат вводили в сетчатку. Улучшения зрения наблюдались в течение первого месяца после применения терапии и продолжались не менее 12 месяцев. Из девяти пациентов, получивших максимальную дозу препарата, у двоих зрение улучшилось в 10 тысяч раз.
У некоторых пациентов были побочные эффекты (разрыв мелких сосудов глаза, воспаление глаз), но в большинстве случаев они были связаны с хирургической процедурой по введению препарата в сетчатку.
Свежие комментарии