Метод редактирования генов у людей с наследственной предрасположенностью к повышенной выработке холестерина был признан безопасным и эффективным. Результаты испытания представлены на ежегодном собрании Американской кардиологической ассоциации (AHA).
Статины — препараты, которые эффективно снижают уровень холестерина у большинства людей, но они не могут помочь тем, у кого холестерин повышен из-за генетических особенностей.
Для многих из этих пациентов характерны инфаркты в возрасте 30-40 лет.В новом исследовании ученые протестировали разработанный компанией Verve Therapeutics метод редактирования генов, нацеленный на точечную мутацию в гене PCSK9. В предварительном испытании приняли участие 10 пациентов.
Низкие дозы геннотерапевтического препарата не оказали заметного влияния на уровень холестерина, но троим были назначены более высокие дозы. У этих пациентов уровень холестерина (ЛПНП) снизился более чем вдвое. Теоретически эффект от одной дозы лекарства должен продлиться всю жизнь, отмечается в исследовании.
Свежие комментарии